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Roche ha annunciato i risultati dell’analisi finale dello studio di fase IIIb STASEY, che confermano il favorevole profilo di sicurezza di Hemlibra, coerente con il programma clinico di fase III HAVEN. Nell’analisi, non sono stati identificati nuovi segnali di sicurezza con il trattamento a lungo termine di Hemlibra in adulti e adolescenti con emofilia A con inibitori del fattore VIII, la proteina della coagulazione mancante o difettosa nelle persone con emofilia A. I dati sono stati presentati al Congresso virtuale della Società Internazionale sulla Trombosi e l’Emostasi 2021, 17-21 luglio 2021. “Con l’evolversi del panorama terapeutico, la determinazione del profilo beneficio/rischio a lungo termine dei farmaci per le persone affette da emofilia A rimane una priorità assoluta per la comunità”, ha affermato Levi Garraway, Chief Medical Officer e Head di Roche. di Sviluppo Prodotto Globale. “Questi risultati forniscono ulteriore fiducia nel profilo di sicurezza favorevole di Hemlibra nelle persone con emofilia A con inibitori del fattore VIII, che storicamente hanno affrontato sfide terapeutiche significative”. Quasi una persona su tre con emofilia A sviluppa inibitori del fattore VIII, anticorpi che si legano e bloccano l’efficacia del fattore VIII sostitutivo. Le persone con emofilia A con inibitori sono a maggior rischio di sanguinamenti più frequenti, inclusi sanguinamenti pericolosi per la vita, e possono affrontano sfide maggiori nella loro vita quotidiana rispetto alle persone con emofilia A che non hanno inibitori.6 Hemlibra è stato approvato in più di 100 Paesi in tutto il mondo per il trattamento delle persone con emofilia A con inibitori del fattore VIII. L’analisi finale dello studio STASEY ha incluso i dati di 193 persone con emofilia A con inibitori del fattore VIII, che hanno ricevuto la profilassi con Hemlibra una volta alla settimana per un massimo di due anni. L’analisi non ha mostrato alcun nuovo caso di microangiopatia trombotica o eventi trombotici gravi correlati a Hemlibra.1 Gli eventi avversi più comuni che si sono verificati nel 10% o più delle persone nello studio STASEY sono stati dolore articolare, sintomi comuni del raffreddore, cefalea, reazione al sito di iniezione e febbre. Trentacinque persone hanno riportato un AE correlato a Hemlibra, con ISR come il più comune. Inoltre, lo studio STASEY ha confermato che Hemlibra è associato a una bassa incidenza di sviluppo di anticorpi anti-droga. Dieci partecipanti sono risultati positivi agli ADA, cinque dei quali sono stati classificati come aventi ADA neutralizzanti in vitro. In tutti e dieci i partecipanti, lo sviluppo di ADA non ha influenzato l’efficacia o la sicurezza di Hemlibra; nessuno dei partecipanti ha avuto ADA che hanno determinato una diminuzione della concentrazione plasmatica di Hemlibra e nessuno dei partecipanti ADA-positivi ha avuto un’emorragia trattata. Inoltre, gli ADA sono scomparsi nel tempo, poiché tutti i partecipanti allo studio sono risultati negativi per gli ADA durante la loro ultima visita Hemlibra ha anche continuato a dimostrare un efficace controllo del sanguinamento nello studio STASEY, con l’82,6% dei partecipanti che non ha avuto episodi di sanguinamento che hanno richiesto un trattamento. I tassi di sanguinamento annualizzati erano coerenti con le osservazioni precedentemente riportate dagli studi cardine HAVEN.1,2,3,4 Hemlibra è approvato per il trattamento di persone con emofilia A con inibitori del fattore VIII in più di 100 Paesi in tutto il mondo e persone con emofilia A senza inibitori del fattore VIII in più di 80 Paesi in tutto il mondo, inclusi Stati Uniti, UE e Giappone. Hemlibra è stato studiato in uno dei più vasti programmi di studi clinici sull’emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII, inclusi otto studi di fase III.

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