Nuovi dati dello studio di fase III HAVEN 6 rafforzano il profilo di sicurezza ed efficacia di emicizumab di Roche per i pazienti con emofilia A lieve o moderata

Roche ha annunciato i risultati dell’analisi primaria dello studio clinico di fase III HAVEN 6, i quali mostrano che Hemlibra conferma il buon profilo di sicurezza e un efficace controllo del sanguinamento nei pazienti con emofilia A lieve o moderata senza inibitori del fattore VIII. I dati saranno presentati al 30° Congresso annuale della International Society on Thrombosis and Haemostasis, che si terrà l’11 luglio 2022 a Londra, e serviranno a supportare una richiesta all’Agenzia europea per i medicinali di aggiornare le indicazioni di emicizumab per includere i pazienti con emofilia A non grave.

“Siamo orgogliosi del fatto che i dati su emicizumab confermino la capacità del farmaco di ridefinire lo standard di cura per le persone affette da emofilia A in tutti i suoi gradi di gravità”, ha affermato Levi Garraway, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development di Roche. “I dati che verranno presentati quest’anno al congresso ISTH sottolineano l’impegno di Roche nell’affrontare le lacune nella cura dell’emofilia A, permettendo pertanto a popolazioni di pazienti più ampie di trarre potenzialmente beneficio da emicizumab”.

“A oggi sono disponibili informazioni e indicazioni limitate sul trattamento dei pazienti con emofilia A moderata o lieve che possono arrivare a una diagnosi di sanguinamento ritardata o alla mancanza di adeguata profilassi continuativa a prescindere dalla gravità del difetto coagulativo. I nuovi dati dello studio HAVEN 6 evidenziano il favorevole profilo di sicurezza ed efficacia di emicizumab anche nelle persone con emofilia A lieve o moderata. Infatti, l’efficacia costante su tutti gli endpoint di sanguinamento dimostra una prevenzione degli eventi emorragici clinicamente significativa, in linea con i precedenti studi HAVEN nei pazienti gravi, con o senza inibitore per il FVIII. Questi dati confermano il potenziale di emicizumab per ridefinire lo standard di cura per tutte le persone che convivono con l’emofilia A di qualsiasi gravità, consentendo loro di ambire ad una miglior qualità di vita” dichiara il Dott. Giancarlo Castaman, direttore del Centro Malattie Emorragiche e della Coagulazione, Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi di Firenze.

Oltre a HAVEN 6, al congresso ISTH 2022 saranno presentati anche i dati degli studi CHESS II e CHESS PAEDs. Questi dati dimostrano che la maggior parte degli adulti con emofilia A lieve o moderata e oltre la metà dei bambini con emofilia A moderata potrebbero non ricevere trattamenti preventivi, il che a sua volta potrebbe comportare un peggioramento clinico, poiché oltre il 30% degli adulti e circa il 40% dei bambini con emofilia A moderata che nel corso dello studio non stavano assumendo un trattamento preventivo hanno sperimentato almeno tre episodi di sanguinamento all’anno.

HAVEN 6 è uno studio multicentrico di fase III, in aperto, a singolo braccio, che valuta la sicurezza, l’efficacia, la farmacocinetica e la farmacodinamica di emicizumab nelle persone con emofilia A lieve o moderata senza inibitori del fattore VIII. L’analisi primaria ha incluso i dati di 72 partecipanti che richiedevano la profilassi; a un follow-up mediano di 55,6 settimane, 21 avevano emofilia A lieve senza inibitori del fattore VIII e 51 emofilia A moderata senza inibitori del fattore VIII. Al basale, 37 partecipanti stavano ricevendo un trattamento profilattico con fattore VIII, e 24 avevano sanguinamenti a carico delle articolazioni bersaglio.

I dati dimostrano che emicizumab ha mantenuto bassi tassi di sanguinamenti trattati durante tutto il periodo di studio, con il 66,7% dei partecipanti che non ha manifestato sanguinamenti che richiedessero un trattamento, l’81,9% che non ha manifestato sanguinamenti spontanei che richiedessero un trattamento e l’88,9% che non ha manifestato sanguinamenti articolari che richiedessero un trattamento¹. I tassi annualizzati di sanguinamento basati sul modello sono rimasti bassi per tutto il periodo di valutazione, a 0,9.

I risultati mostrano anche che il profilo di sicurezza di emicizumab è stato coerente con i risultati di varie sottopopolazioni di persone con emofilia A ottenuti nel corso dei precedenti studi HAVEN e STASEY, senza che siano stati osservati nuovi segnali sulla sicurezza. L’evento avverso correlato al trattamento verificatosi più comunemente sono state le reazioni locali al sito di iniezione. Quindici persone hanno segnalato un EA correlato a emicizumab, che nella maggior parte dei casi era una ISR locale. Un partecipante ha avuto un evento tromboembolico di grado 1 non correlato a emicizumab. Non ci sono stati decessi o casi di microangiopatia trombotica, il che rafforza ulteriormente il favorevole profilo di sicurezza di emicizumab.

Emicizumab è approvato per il trattamento di persone con emofilia A con inibitori del fattore VIII in più di 110 Paesi e per le persone senza inibitori del fattore VIII in oltre 95 Paesi nel mondo, inclusi Stati Uniti e Giappone per tutti i gradi di severità dell’emofilia A e la UE solo per l’emofilia A grave. Il farmaco è stato studiato nel corso di uno dei più ampi programmi di sperimentazione clinica mai condotti in persone con emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII, inclusi otto studi di fase III.