Miltenyi Biotec porta l’uso di cellule staminali ematopoietiche umane geneticamente modificate nel trattamento delle malattie ereditarie dei globuli rossi un passo avanti. Con il rilascio sul mercato globale del sistema di ingegneria delle cellule staminali ematopoietiche CliniMACS Prodigy, un nuovo protocollo automatizzato per lo strumento CliniMACS Prodigy di fama mondiale, ricercatori e medici possono automatizzare il processo di produzione per le HSC con ingegneria genetica. La trasduzione virale delle cellule CD34 + è un approccio promettente per il trattamento di molte malattie ereditarie, come l’anemia falciforme, la ß-talassemia o le immunodeficienze primarie, inclusa l’immunodeficienza combinata grave. Il processo HSC Engineering consente la produzione di HSC con ingegneria genetica da cellule CD34 + umane e vanta una trasduzione efficiente a basso volume in un ambiente chiuso conforme a GMP. “Il processo di ingegneria HSC fornisce il flusso di lavoro completo per la produzione di HSC ingegnerizzate geneticamente mediante trasduzione virale da cellule CD34 + umane”, spiega Eleni Papanikolaou, responsabile ricerca e sviluppo per la terapia genica con cellule staminali ematopoietiche e ingegneria dell’innesto presso Miltenyi Biotec. “Poiché l’intero processo si svolge all’interno dell’ambiente chiuso del Prodigy, il prodotto cellulare finale può essere pronto per ulteriori elaborazioni, inclusa la crioconservazione o i test funzionali, entro due o tre giorni.” Tutte le parti del processo in tre fasi si svolgono all’interno della piattaforma di produzione di celle Prodigy CliniMACS e sono completamente automatizzate. La produzione avviene in set di tubi sterili e monouso, garantendo processi di produzione altamente riproducibili e standardizzati. Viene utilizzata la seguente metodologia di base: Preparazione di cellule CD34 + come materiale cellulare di partenza, arricchito da leucaferesi mobilizzata utilizzando il CliniMACS Prodigy o il CliniMACS Plus. Trasduzione di HSC con vettore lentivirale. Raccolta di HSC geneticamente modificate in tampone da 100 mL Il controllo in-process e il controllo di qualità sono abilitati da buste di campionamento integrate sui set di tubi CliniMACS, che consentono di raccogliere i controlli in qualsiasi momento durante e alla fine del processo di produzione della cella.
