Ipsen annuncia che la Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per elafibranor per il trattamento della Colangite Biliare Primitiva in combinazione con acido ursodesossicolico negli adulti con una risposta inadeguata all’UDCA o come monoterapia nei pazienti che non tollerano l’UDCA. Elafibranor è il primo di una nuova classe di farmaci, gli agonisti del recettore attivato dal proliferatore del perossisoma, che esercita un effetto sui recettori PPARα and PPARδ, che si ritiene siano regolatori chiave dell’omeostasi degli acidi biliari, dell’infiammazione e della fibrosi.
Approvato in circostanze eccezionali anche odevixibat per il trattamento del prurito colestatico nei bambini con Sindrome di Alagille a partire dai sei mesi di età. Odevixibat è un inibitore non sistemico del trasportatore degli acidi biliari ileali con somministrazione orale una volta al giorno. Odevixibat blocca l’IBAT, con conseguente diminuzione degli acidi biliari sierici che possono accumularsi nel fegato.
“Siamo lieti che elafibranor e odevixibat siano stati approvati nell’Unione Europea come nuove opzioni per il trattamento di due malattie colestatiche rare con sintomi invalidanti che impattano in modo significativo sulla qualità di vita dei pazienti e delle loro famiglie. – ha affermato Sandra Silvestri, Chief Medical Officer di Ipsen – Le persone che vivono con la PBCnon vedono l’introduzione di alcuna innovazione terapeutica da quasi un decennio, nonostante fino alla metà dei pazienti non tolleri o non risponda alle terapie ad oggi disponibili, e i pazienti con Sindrome di Alagille devono affrontare ogni giorno un intollerabile prurito. Siamo orgogliosi di poter offrire a queste persone due nuove opzioni terapeutiche efficaci”.
L’approvazione di elafibranor si basa sui dati dello studio clinico di fase III ELATIVE, che ha dimostrato un beneficio terapeutico statisticamente significativo, in termini di risposta biochimica dopo il trattamento con elafibranor 80 mg rispetto ai pazienti trattati con placebo, con una differenza aggiustata per il placebo del 47%. Nei pazienti trattati con elafibranor è stata osservata anche una riduzione maggiore dal basale del punteggio PBC Worst Itch-NRS rispetto al placebo, ma tale riduzione non è risultata statisticamente significativa. Tuttavia, il trattamento con elafibranor è stato associato ad un miglioramento del prurito, come evidenziato da una maggiore riduzione deipunteggi totali del PBC-40 Itch e del 5-D Itch rispetto al placebo. Percentuali simili di pazienti nel braccio elafibranor e nel braccio placebo hanno manifestato eventi avversi, eventi avversi correlati al trattamento, eventi avversi seri o gravi o eventi avversi che hanno portato all’interruzione del trattamento.
“Per chi vive con la PBC poter disporre di una soluzione innovativa, efficace e ben tollerata rappresenta un significativo passo avanti nel trattamento e nella gestione di questa malattia – ha dichiarato Marco Carbone, Professore di Gastroenterologia presso l’Università di Milano-Bicocca e Consulente Epatologo presso il Centro Trapianti dell’ospedale Niguarda di Milano – La PBC è una malattia colestatica progressiva che può portare a insufficienza epatica e, in alcune persone, anche alla necessità di trapianto di fegato. Questa nuova terapia non solo permette di gestire efficacemente la progressione della malattia, ma anche il prurito debilitante che compromette la qualità di vita dei pazienti.”
L’approvazione di odevixibat è basata sui dati della sperimentazione clinica di fase III ASSERT, il primo e unico studio di fase III al mondo a essere stato completato in pazienti affetti da ALGS. Questi dati hanno dimostrato miglioramenti statisticamente e clinicamente significativi nella tendenza a grattarsi dal basale al mese 6 per i pazienti trattati con odevixibat rispetto al placebo. Tali miglioramenti sono stati osservati rapidamente e si sono mantenuti per tutto il periodo dello studio. Nei pazienti trattati con odevixibat rispetto al placebo è stata dimostrata anche una riduzione statisticamente significativa della concentrazione sierica degli acidi biliari alla fine del trattamento, con miglioramenti in parametri del sonno riportati da diversi osservatori. L’incidenza complessiva degli eventi avversi emersi dal trattamento con odevixibat è stata simile a quella del placebo, con un basso tasso di diarrea correlata al farmaco nei pazienti affetti da ALGS.
“L’ALGS è una malattia dolorosa e stressante, che spesso si presenta già nei primi mesi di vita. Uno dei sintomi più comuni è un grave prurito che causa disturbi del sonno sia nel bambino sia in chi si prende cura di lui – ha affermato il Prof. Henkjan Verkade, Gastroenterologo ed Epatologo pediatrico presso il Dipartimento di Pediatria dell’Università di Groningen, Ospedale pediatrico Beatrix e Centro medico universitario di Groningen, Paesi Bassi – Avere a disposizione una nuova opzione terapeutica che ha dimostrato di ridurre il prurito e migliorare la qualità del sonno, rappresenta uno sviluppo particolarmente positivo per la comunità ALGS”.