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Gilead Sciences ha annunciato che la Food and Drug Administration statunitense ha concesso la designazione di Breakthrough Therapy per magrolimab, un anticorpo monoclonale anti-CD47 di prima classe sperimentale per il trattamento della mielodisplastica di nuova diagnosi sindrome.

La MDS è un tipo di cancro causato da cellule del sangue mal formate o disfunzionali nel midollo osseo. Ogni anno negli Stati Uniti vengono diagnosticate MDS a circa 15.000 persone e negli ultimi 14 anni non sono stati approvati nuovi trattamenti. Il tasso di sopravvivenza medio per quelli con MDS a basso rischio è di sei anni e di circa 18 mesi per quelli con MDS a rischio più elevato.

La designazione di Breakthrough Therapy è progettata per accelerare lo sviluppo e la revisione normativa di trattamenti sperimentali per condizioni gravi o pericolose per la vita che, sulla base di prove cliniche preliminari, hanno il potenziale per migliorare sostanzialmente i risultati clinici rispetto alla terapia disponibile.

La FDA ha concesso la designazione di Breakthrough Therapy per magrolimab sulla base dei risultati positivi di uno studio di Fase 1b in corso, che ha valutato magrolimab in combinazione con azacitidina in MDS a rischio intermedio, alto e molto alto non trattate in precedenza. Nei dati presentati al Congresso della European Hematology Society del 2020, il 91% dei pazienti valutabili trattati con magrolimab più azacitidina ha ottenuto una risposta obiettiva, con il 42% che ha ottenuto una remissione completa. La combinazione di magrolimab più azacitidina è stata generalmente ben tollerata. Non è stata raggiunta la dose massima tollerata e nessun paziente con MDS ha interrotto il trattamento a causa di un evento avverso correlato al trattamento.

“La designazione Breakthrough Therapy riconosce il potenziale per magrolimab di aiutare ad affrontare un significativo bisogno medico insoddisfatto per le persone con MDS e sottolinea il potenziale di trasformazione delle terapie immuno-oncologiche di Gilead in fase di sviluppo”, ha affermato Merdad Parsey, Chief Medical Officer, Gilead Scienze.

Magrolimab è attualmente in fase di studio nello studio ENHANCE di fase 3 in doppio cieco, controllato con placebo, randomizzato in MDS ad alto rischio non precedentemente trattate. Lo studio valuterà la sicurezza e l’efficacia di magrolimab, in combinazione con azacitidina, misurata dalla CR e dalla durata della CR.

Magrolimab è un agente sperimentale e non è stato approvato da nessuna parte a livello globale. La sua sicurezza ed efficacia non sono state stabilite.

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