Takeda Pharmaceutical ha annunciato che la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato la richiesta supplementare di autorizzazione per nuovo farmaco per ICLUSIG nei pazienti adulti con leucemia mieloide cronica in fase cronica resistenti o intolleranti ad almeno due precedenti trattamenti a base di inibitori della tirosin-chinasi. L’etichetta aggiornata include un regime di dosaggio ICLUSIG ottimizzato e basato sulla risposta nella LMC con una dose giornaliera iniziale di 45 mg e, al raggiungimento di ≤1% di BCR-ABL1IS, riduzione della dose a 15 mg. Questo regime di dosaggio mira a massimizzare il rapporto rischio-beneficio fornendo efficacia e riducendo il rischio di eventi avversi, inclusi eventi occlusivi arteriosi.
“L’approvazione da parte della FDA di questo sNDA è una pietra miliare importante per la comunità CML. Sebbene la LMC in fase cronica sia spesso gestibile, molti pazienti continuano a riscontrare scarsi risultati a lungo termine e potrebbero beneficiare di un TKI di terza generazione nelle prime fasi del loro percorso terapeutico “, ha affermato Teresa Bitetti, Presidente, Global Oncology, Takeda.
“ICLUSIG ha dimostrato di essere efficace per molti pazienti con malattie resistenti e il suo utilizzo nel momento critico può portare a risultati significativi per questi pazienti. Siamo entusiasti di questa etichetta aggiornata e crediamo che aiuterà a colmare le lacune nella cura dei pazienti con LMC in fase cronica resistente o intollerante ottimizzando il trattamento con ICLUSIG”. L’approvazione dell’SNDA si basa sui dati dello studio di fase 2 OPTIC, nonché sui dati a cinque anni dello studio di fase 2 PACE. Lo studio OPTIC ha incluso pazienti con LMC-CP la cui malattia era altamente resistente al loro TKI immediatamente precedente, la maggior parte dei quali non ha ottenuto una risposta maggiore della risposta ematologica completa nella terapia immediatamente precedente. A 12 mesi, il 42% di 88 pazienti che utilizzavano il regime di dosaggio basato sulla risposta recentemente approvato ha raggiunto ≤1% BCR-ABL1IS, l’endpoint primario di OPTIC e ad un tempo di follow-up mediano di 28,5 mesi, Il 73% di questi pazienti ha mantenuto la propria risposta. In questi pazienti, il 13% ha manifestato un AOE di qualsiasi grado, il 7% ha manifestato un grado 3 o superiore. I fattori di rischio come l’ipertensione non controllata o il diabete devono essere gestiti e si deve prestare attenzione quando si trattano pazienti con anamnesi attiva o sostanziale di malattie cardiovascolari non controllate clinicamente significative. “La LMC può essere difficile da trattare, in particolare quando i pazienti hanno sperimentato resistenza o intolleranza a due o più TKI. L’indicazione rivista consente ai medici di considerare l’ICLUSIG prima in un ciclo di trattamento per i pazienti con LMC in fase cronica, quando potrebbe fornire il potenziale per il massimo beneficio”, ha affermato Jorge Cortes, MD, Direttore del Georgia Cancer Center. “Come evidenziato dall’etichetta aggiornata, il dosaggio basato sulla risposta di ICLUSIG può consentire ai pazienti di ottenere il beneficio desiderato che sappiamo che ICLUSIG può fornire riducendo il rischio di eventi occlusivi arteriosi, una preoccupazione dei medici e, quindi, un aspetto importante della cronica in fase di gestione CML. “I dati degli studi OPTIC e PACE sono stati presentati virtualmente alla 56a riunione annuale dell’American Society of Clinical Oncology, alla 25a riunione annuale della European Hematology Association e alla 62a riunione annuale dell’American Society of Hematology.
