Genentech ha annunciato che la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato il Rituxan, in combinazione con glucocorticoidi, per il trattamento della granulomatosi con poliangioite e poliangite microscopica in pazienti pediatrici di età pari o superiore a 2 anni. GPA e MPA sono malattie rare, potenzialmente pericolose per la vita, che colpiscono i vasi sanguigni di piccole e medie dimensioni.
“Rituxan è ora approvato come il primo e unico medicinale per i pazienti pediatrici che vivono con GPA e MPA, due patologie dei vasi sanguigni potenzialmente letali che sono rare nei bambini”, ha affermato Sandra Horning, direttore medico e capo dello sviluppo prodotto globale . “L’approvazione di oggi è il risultato del nostro costante impegno a lavorare con la FDA per sviluppare medicinali per pazienti pediatrici con malattie rare in cui vi è una grave necessità insoddisfatta”.
L’approvazione si basa sui dati dello studio PePRS, uno studio di fase IIa, globale, in aperto, multicentrico, a braccio singolo che studia la sicurezza, la farmacocinetica, l’efficacia esplorativa e gli esiti farmacodinamici di Rituxan per via endovenosa in 25 pazienti con GPA attivo o MPA tra i 6 ei 17 anni. Il trattamento con quattro infusioni settimanali di Rituxan o rituximab non autorizzato negli Stati Uniti in combinazione con un ciclo di riduzione dei glucocorticoidi orali è stato valutato in pazienti pediatrici GPA o MPA attivi di nuova diagnosi o recidivanti. Dei 25 pazienti nello studio, 19 avevano GPA e 6 avevano MPA al basale. L’efficacia era un endpoint esplorativo e valutata principalmente utilizzando il punteggio di attività di vasculite pediatrica. La valutazione di efficacia ha mostrato che il 56% dei pazienti ha raggiunto la remissione PVAS entro il mese 6, il 92% entro il mese 12 e il 100% dei pazienti ha raggiunto la remissione entro il mese 18. Il profilo di sicurezza di Rituxan nei pazienti con GPA e MPA pediatrici era coerente per tipo, natura e gravità con il profilo di sicurezza noto di Rituxan in pazienti adulti con GPA, MPA, artrite reumatoide e pemfigo volgare
La FDA aveva precedentemente concesso la revisione prioritaria a Rituxan per il trattamento di GPA e MPA nei pazienti pediatrici. Nel 2011, Rituxan è diventato la prima e unica terapia approvata dalla FDA per il trattamento degli adulti con queste due rare forme di vasculite. Rituxan è attualmente indicato per il trattamento di quattro patologie autoimmuni e dal 2006 oltre 900.000 persone sono state trattate con Rituxan per patologie autoimmuni in tutto il mondo. Rituxan non è indicato nei bambini di età inferiore ai 2 anni con GPA o MPA o nei bambini con condizioni al di fuori di GPA e MPA.
