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Roche ha annunciato che la Food and Drug Administration statunitense ha approvato un’estensione dell’etichetta per Evrysdi per includere i bambini di età inferiore ai due mesi con atrofia muscolare spinale. L’approvazione si basa sui dati provvisori di efficacia e sicurezza dello studio RAINBOWFISH sui neonati, che hanno dimostrato che la maggior parte dei bambini presintomatici trattati con Evrysdi ha raggiunto traguardi chiave come stare seduti e in piedi con la deambulazione semi-inattiva dopo 12 mesi di trattamento. Evrysdi è ora approvato negli Stati Uniti per il trattamento della SMA nei bambini e negli adulti di tutte le età.

Dei bambini con 2 o 3 copie del gene SMN2, il 100% era in grado di sedersi dopo un anno di trattamento con Evrysdi, il 67% poteva stare in piedi e il 50% dei bambini poteva camminare autonomamente. Tutti i bambini erano vivi a 12 mesi senza ventilazione permanente.

“L’approvazione di Evrysdi per i bambini presintomatici è particolarmente importante, poiché il trattamento precoce della SMA, prima che i sintomi inizino a manifestarsi, può aiutare i bambini a raggiungere le tappe motorie”, ha affermato Richard Finkel, RAINBOWFISH Principal Investigator e Direttore della Neuroscienza Sperimentale Programma presso il St. Jude Children’s Research Hospital. “Con l’inclusione della SMA nei programmi di screening neonatale, questa approvazione offre l’opportunità di iniziare il trattamento a casa con Evrysdi subito dopo la conferma della diagnosi”.

Nell’ambito dell’estensione dell’etichetta, le informazioni sulla prescrizione di Evrysdi sono state aggiornate anche per includere i recenti dati aggregati di due anni delle parti 1 e 2 dello studio FIREFISH, che dimostrano l’efficacia e la sicurezza a lungo termine nei neonati sintomatici con SMA di tipo 1. Lo studio ha arruolato bambini di età compresa tra 1 e 7 mesi e dopo due anni di trattamento con Evrysdi alla dose raccomandata, il 60% dei bambini è stato in grado di stare seduto senza supporto per cinque secondi, il 40% per 30 secondi e il 28% dei bambini erano in grado di stare in piedi.

Senza trattamento, i bambini non raggiungono queste pietre miliari nella storia naturale della malattia. Non ci sono stati eventi avversi correlati al trattamento che hanno portato alla sospensione. Le reazioni avverse più comuni sono state infezioni delle vie respiratorie superiori, infezioni delle vie aeree inferiori, costipazione, vomito e tosse.

“La revisione prioritaria e la successiva approvazione di Evrysdi per i bambini di età inferiore ai due mesi parlano dell’urgente necessità in corso di ulteriori opzioni di trattamento per i bambini con SMA”, ha affermato Levi Garraway, Chief Medical Officer e Head of Roche Sviluppo globale del prodotto. “Grazie alla sua efficacia in molteplici contesti, Evrysdi è ora disponibile per le persone con SMA, dai neonati presintomatici agli anziani. Siamo orgogliosi di questo risultato, che ha il potenziale per fare davvero la differenza per coloro che convivono con la SMA e per i loro caregiver”.

Evrysdi è approvato in 81 Paesi e il dossier è in fase di revisione in altri 27 Paesi. Più di 5.000 pazienti sono stati ora trattati in tutto il mondo con Evrysdi in studi clinici, uso compassionevole o contesti del mondo reale. Roche guida lo sviluppo clinico di Evrysdi nell’ambito di una collaborazione con la Fondazione SMA e PTC Therapeutics.