Le società farmaceutiche Janssen di Johnson & Johnson hanno annunciato che il Comitato per i medicinali per uso umano dell’Agenzia europea per i medicinali ha emesso un parere positivo per la raccomandazione all’immissione in commercio di PONVORY per il trattamento dei pazienti adulti con sclerosi multipla recidivante attiva confermata da caratteristiche cliniche o diagnostica per immagini.
“Le forme recidivanti di sclerosi multipla hanno sintomi vari e spesso imprevedibili, che rappresentano un onere umano, sociale ed economico unico”, ha affermato Catherine Taylor, Vicepresidente, Strategia per l’area terapeutica degli affari medici, Europa, Medio Oriente e Africa, Johnson & Johnson Middle East FZ-LLC. “Nonostante le continue innovazioni nel panorama del trattamento, i bisogni insoddisfatti rimangono. Se approvato dalla Commissione Europea, ponesimod ha il potenziale per aiutare più persone che vivono con forme recidivanti di SM”. La domanda di autorizzazione all’immissione in commercio europea si basa sui dati dello studio di fase 3 OPTIMUM, uno studio di superiorità multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, a gruppi paralleli, con controllo attivo su 1.133 pazienti adulti in 28 Paesi. Lo studio è stato progettato per valutare l’efficacia e la sicurezza di ponesimod orale una volta al giorno rispetto a teriflunomide una volta al giorno, uno standard di cura orale di prima linea approvato e ampiamente utilizzato, in pazienti adulti con RMS. Lo studio ha mostrato un’efficacia superiore di ponesimod 20 mg sull’endpoint primario, tasso di ricaduta annualizzato, con una riduzione del tasso del 30,5% rispetto a teriflunomide. Ponesimod ha anche mostrato una superiorità statisticamente significativa sulle lesioni attive uniche combinate, uno degli endpoint secondari. Ponesimod ha ridotto significativamente il numero di nuove lesioni infiammatorie alla risonanza magnetica cerebrale del 56% alla settimana 108 rispetto a teriflunomide. Sono state valutate anche la sicurezza e la tollerabilità di ponesimod, con il profilo di sicurezza di ponesimod qualitativamente coerente con il profilo noto di altri modulatori del recettore S1P, sebbene non sia disponibile un confronto testa a testa. Nel complesso, il numero di eventi avversi emergenti dal trattamento riportati è stato simile tra i gruppi trattati con ponesimod e teriflunomide e la maggior parte era lieve / moderata e non ha giustificato l’interruzione del trattamento. Gli eventi avversi più comunemente riportati nel gruppo ponesimod 20 mg rispetto a teriflunomide Il gruppo 14 mg erano aumenti degli enzimi dell’alanina aminotransferasi, nasofaringite, cefalea e infezione del tratto respiratorio superiore. “Questa è una pietra miliare significativa e un importante passo avanti nel nostro obiettivo di avere un impatto positivo per i pazienti con esigenze significative insoddisfatte e sfide sociali uniche”, ha affermato Bill Martin, Responsabile dell’area terapeutica globale, Neuroscience, Janssen Research & Sviluppo. “L’opinione positiva del CHMP per ponesimod è la testimonianza di quasi un decennio di ricerca clinica cumulativa che alla fine ha dimostrato che il trattamento offre ai pazienti con RMS un’efficacia superiore sull’endpoint primario di un tasso di ricaduta annualizzato ridotto rispetto a una terapia consolidata, nonché un profilo di sicurezza comprovato.” Janssen ha presentato il suo MAA all’EMA nel marzo 2020.5 Il MAA sarà ora riesaminato dalla Commissione europea per il trattamento degli adulti con RMS. Se approvato, ponesimod sarà la prima terapia di Janssen per pazienti affetti da RMS con malattia attiva definita da caratteristiche cliniche o di imaging. La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato il ponesimod per l’uso negli adulti con forme recidivanti di SM, per includere la sindrome clinicamente isolata, la malattia recidivante-remittente e la malattia secondaria progressiva attiva nel marzo 2021.
