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Roche ha annunciato che il Comitato dell’UE per i medicinali per uso umano ha adottato un parere positivo per l’estensione dell’autorizzazione all’immissione in commercio dell’Unione europea di Evrysdi, che includerebbe i bambini con diagnosi geneticamente confermata di SMA di tipo 1, di tipo 2 o di tipo 3 o con da una a quattro copie di SMN2, anche dalla nascita fino a meno di due mesi. La raccomandazione si basa su un’analisi intermedia di lo studio RAINBOWFISH in corso su bambini pre-sintomatici con SMA di tipo 1 dalla nascita fino a sei settimane. Nella SMA, il trattamento precoce è fondamentale per contrastare la perdita continua e irreversibile dei motoneuroni. Una decisione finale in merito all’approvazione è attesa dalla Commissione europea entro la fine dell’anno.

“Trattare precocemente i bambini affetti da SMA li aiuta a svolgere attività quotidiane come sedersi, stare in piedi e camminare”, ha dichiarato Levi Garraway, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development. “Questa raccomandazione del CHMP è un passo importante verso il trattamento dei bambini dalla nascita con una formulazione orale ed è una testimonianza dell’impatto di Evrysdi sulla conservazione della preziosa funzione muscolare e sul miglioramento della vita quotidiana delle persone con SMA”.

La decisione del CHMP si basa sull’analisi ad interim RAINBOWFISH, che ha incluso 6 neonati con 2 o 3 copie del gene SMN2 che hanno completato almeno un anno di valutazioni dello studio. Di questi, il 100% era in grado di stare seduto dopo un anno di trattamento con Evrysdi, il 67% poteva stare in piedi e il 50% poteva camminare autonomamente. Tutti i bambini erano vivi a 12 mesi senza ventilazione permanente.

I dati RAINBOWFISH mostrano che il profilo di sicurezza di Evrysdi nei neonati presintomatici è coerente con il profilo di sicurezza osservato in studi precedenti con pazienti SMA sintomatici. Le reazioni avverse più comuni sono state febbre, diarrea, eruzione cutanea, infezione del tratto respiratorio superiore, infezione del tratto respiratorio inferiore, costipazione, vomito e tosse.

Evrysdi è attualmente approvato nell’UE per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a due mesi.

Roche sta attualmente studiando Evrysdi in combinazione con una molecola anti-miostatina mirata alla crescita muscolare nello studio Ph II/III MANATEE per il trattamento della SMA.

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