Colite ulcerosa: studio di fase III dimostra l’efficacia di un farmaco sperimentale
La rettocolite ulcerosa è una malattia infiammatoria cronica che colpisce l’ultimo tratto dell’intestino e per cui manca ancora un trattamento efficace sul lungo periodo, soprattutto nei casi più gravi.
I dati di un nuovo studio clinico internazionale di fase III, pubblicati la scorsa settimana sul prestigioso “New England Journal of Medicine”, offrono però nuove speranze per chi è affetto dalla patologia. La ricerca dimostra infatti, nei pazienti con forme gravi di colite ulcerosa, l’efficacia del farmaco ozanimod, da poco approvato per il trattamento della Sclerosi Multipla, sia nella fase di induzione della remissione sia nella fase di mantenimento.
A firmare lo studio, che ha contribuito a progettare in qualità di membro dello steering committee del trial, c’è il prof. Silvio Danese, nuovo direttore dell’Unità Operativa di Gastroenterologia ed endoscopia digestiva dell’IRCCS Ospedale San Raffaele e professore ordinario di gastroenterologia dell’Università Vita-Salute San Raffaele.
True North, questo il nome del trial, è uno studio randomizzato, in doppio-cieco e controllato con placebo, ed è stato condotto nel corso di 5 anni in oltre 285 centri e 30 Paesi in tutto il mondo, con più di 1000 pazienti coinvolti con un’età compresa tra i 18 e i 75 anni, affetti colite ulcerosa moderata o severa.
L’efficacia del farmaco è stata valutata sulla base di: indicatori di remissione clinici, basati sui sintomi; indicatori endoscopici e istologici.
“Ozanimod appartiene a una nuova classe di immuno-modulatori, capaci di bloccare i linfociti, cellule che giocano un ruolo chiave nelle malattie infiammatorie all’interno dei linfonodi, di fatto impedendo loro di raggiungere gli organi dove scatenano l’infiammazione e danneggiano i tessuti – spiega il professor Danese, tra i coordinatori internazionali del trial True North -.
I risultati che abbiamo ottenuto sono molto positivi: il farmaco è ben tollerato ed efficace, sia in fase di induzione della remissione, sia in fase di mantenimento. Inoltre, è stato in grado di controllare la malattia in pazienti per cui le altre terapie avevano fallito.”
Agendo sulla risposta immunitaria sistemica dell’organismo, ozanimod, come tutti gli immuno-modulatori, potrebbe aumentare il rischio dello sviluppo di infezioni opportunistiche.
Si tratta però di rischi contenuti: il profilo di sicurezza del farmaco è molto solido grazie all’ampio numero di pazienti trattato, non solo all’interno di studi clinici per la sclerosi multipla recidivante-remittente e per la colite ulcerosa, ma anche per il morbo di Crohn, dove uno studio di fase III è ancora in fase di completamento.
“Grazie alla ricerca in campo immunologico, abbiamo oggi a disposizione nuove classi di farmaci, che sono in grado di interferire con i processi infiammatori e autoimmuni in modo sempre più mirato ed efficace – conclude il prof. Danese -.
Si tratta di terapie che potrebbero cambiare la nostra capacità di intervento per le malattie infiammatorie croniche intestinali, come la colite ulcerosa e il morbo di Crohn, che oggi costituiscono ancora, purtroppo, delle condizioni altamente invalidanti.”
