In occasione del 61° Congresso annuale della American Society of Hematology in corso a Orlando, bluebird bio ha annunciato i risultati aggiornati a lungo termine dello studio di Fase 1/2 Northstar, ormai concluso, e nuovi dati degli studi di Fase 3 Northstar-2 e Northstar-3, attualmente in corso, con la terapia genica basata sull’uso di LentiGlobin nei pazienti con β-Talassemia Trasfusione-Dipendente.
52 pazienti pediatrici, adolescenti e adulti con TDT, compresi i soggetti con o senza genotipo β0/β0 o mutazioni IVS-I-110 sono stati ad oggi trattati con LentiGlobin nell’ambito del programma clinico Northstar.
“I risultati dei nostri studi clinici con LentiGlobin per la β-talassaemia dimostrano i suoi potenziali effetti benefici e un buon profilo di sicurezza in una vasta gamma di genotipi e popolazioni di pazienti TDT, inclusi i pazienti pediatrici, con un follow-up più lungo, che arriva ora a oltre cinque anni”, ha dichiarato David Davidson, Chief Medical Officier di bluebird bio. “È importante sottolineare che i pazienti hanno raggiunto e dimostrato di mantenere l’indipendenza dalle trasfusioni, con un miglioramento di numerosi marcatori correlati alla produzione di globuli rossi nel midollo osseo come pure una riduzione dell’accumulo di ferro. Questi risultati evidenziano come, per le persone che convivono con TDT, LentiGlobin abbia il potenziale di incidere sulla storia della malattia nel lungo termine”.
La TDT è una malattia genetica grave causata dalle mutazioni del gene della β-globina che inducono valori di emoglobina ridotti o significativamente ridotti. Per sopravvivere, le persone affette da TDT sono costrette a trasfusioni croniche di sangue per tutta la vita per mantenere adeguati livelli di emoglobina. Tali trasfusioni comportano un sovraccarico di ferro che, se non trattato con terapia chelante per rimuoverne l’eccesso dall’organismo, si accompagna ad un progressivo danno in numerosi organi.
LentiGlobin è stato sviluppato per agire verso la causa genetica all’origine della TDT attraverso l’aggiunta di copie funzionali di una forma modificata del gene della β-globina nelle cellule staminali ematopoietiche del paziente stesso. Una volta introdotto il gene della βA-T87Q globina il paziente è potenzialmente in grado di produrre HbAT87Q, un’emoglobina derivata dalla terapia genica, in quantità tale da eliminare o ridurre notevolmente la necessità di trasfusioni.
