L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità di cabozantinib compresse per il trattamento del carcinoma differenziato della tiroide refrattario alla terapia con iodio radioattivo.
L’approvazione italiana fa seguito al parere positivo del Comitato per i Medicinali ad Uso Umano dell’EMA di marzo 2022, relativo all’uso di cabozantinib compresse come monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma differenziato della tiroide localmente avanzato o metastatico, refrattario o non elegibile allo iodio radioattivo che sono progrediti durante o dopo una precedente terapia sistemica.
Il farmaco, in considerazione dell’importante bisogno clinico insoddisfatto e del valore terapeutico aggiunto, era stato reso disponibile attraverso la legge 648/2020 a partire da ottobre 2021.
“L’approvazione della rimborsabilità di cabozantinib per il trattamento del carcinoma differenziato della tiroide refrattario alla terapia con iodio radioattivo e in progressione durante terapia medica sistemica di prima linea è un importante risultato per la gestione clinica di questi pazienti – ha commentato la Prof.ssa Rossella Elisei, Presidente Associazione Italiana della Tiroide -. Il vero significato è quello di avere a disposizione un’altra arma terapeutica per questi pazienti, che così potranno guadagnare ulteriori mesi e anni di vita. La comunità scientifica endocrinologica ed in particolare quella tiroidea conosce già cabozantinib per la sua capacità di arrestare la crescita del carcinoma midollare della tiroide: questa approvazione consentirà di poterlo utilizzare in un contesto altrettanto importante dal punto di vista clinico”.
L’efficacia del trattamento emerge dai risultati dello studio di Fase III COSMIC-311 che, all’analisi ad interim pre-pianificata, ha dimostrato come cabozantinib sia in grado di ridurre del 78% il rischio di progressione di malattia o di morte rispetto a placebo.1 A questo follow-up mediano di 6,2 mesi, la mediana di PFS non è stata raggiunta nei pazienti trattati con cabozantinib ed è stata di 1,9 mesi per il placebo. I risultati per il co-primary endpoint relativo al tasso di risposta obiettiva nei primi 100 pazienti randomizzati dopo sei mesi erano a favore di cabozantinib rispetto al placebo, sebbene questa differenza non fosse statisticamente significativa.
“L’approvazione di cabozantinib come terapia di II/III linea è un passo avanti fondamentale nella cura dei pazienti con carcinoma differenziato della tiroide, radio-iodio resistente, in progressione dopo una prima linea di trattamento – ha commentato la Prof.ssa Laura Locati, Direttore SC Oncologia, Istituti Clinici Scientifici Maugeri, IRCCS & Professore associato di Oncologia Medica, Università di Pavia -. L’efficacia di cabozantinib è stata testata in uno studio randomizzato, dove cabozantinib ha dimostrato di ridurre la probabilità di progressione del tumore alla tiroide del 78% rispetto al placebo, andando quindi a rispondere ad uno specifico bisogno di cura per cui, ad oggi, non esisteva ancora uno standard di cura. Nello studio COSMIC-311 la mediana di sopravvivenza libera da progressione è stata di 11 mesi”.
Al Congresso della European Society for Medical Oncology 2021 era stata presentata un’ulteriore analisi, con follow-up mediano di 10,1 mesi; cabozantinib ha confermato una sopravvivenza mediana libera da progressione superiore a placebo e una riduzione mantenuta del rischio di progressione di malattia o di morte del 78% rispetto a placebo. Il profilo di sicurezza emerso dallo studio COSMIC-311 nelle due analisi è stato coerente con quello precedentemente osservato per cabozantinib e gli eventi avversi sono stati gestiti con modificazioni del dosaggio.
“La decisione dell’Agenzia Italiana del Farmaco rappresenta un ulteriore passo avanti nel carcinoma differenziato della tiroide refrattario alla terapia con iodio radioattivo, assicurando una ulteriore opzione terapeutica affidabile per tutte le persone che oggi non dispongono di trattamenti standard dopo progressione a terapia medica sistemica di prima linea – ha dichiarato Paola Mazzanti, Direttore Medico di Ipsen Italia -. Con questa notizia siamo orgogliosi di confermare il nostro impegno trentennale in oncologia, orientato alla ricerca e allo sviluppo di soluzioni volte a migliorare la qualità della vita di tutti i pazienti.”
