AIFA ha concesso la rimborsabilità a tabelecleucel, ad oggi, la prima terapia cellulare allogenica a cellule T specifica per il virus di Epstein-Barr ottenuta da donatori sani, per il trattamento in monoterapia di pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 2 anni con malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus di Epstein-Barr recidivata o refrattaria, che hanno ricevuto almeno una terapia precedente.
La malattia linfoproliferativa post-trapianto correlata a EBV è una patologia ematologica rara, acuta che può insorgere in pazienti sottoposti a trapianto di organi solidi o di cellule ematopoietiche allogeniche. La prognosi per questi pazienti è incerta: la sopravvivenza mediana è inferiore a 1 mese per i pazienti HCT e di circa 4 mesi per i pazienti SOT.
“La rimborsabilità di tabelecleucel da parte di AIFA è un passo importante per i pazienti italiani affetti da questa rara, acuta e quindi grave condizione,” ha dichiarato Charles Henri Bodin, CEO di Pierre Fabre Pharma in Italia. “Siamo orgogliosi di contribuire a offrire una nuova opportunità terapeutica che risponde a un evidente bisogno medico insoddisfatto, migliorando le prospettive di trattamento e la qualità di vita di chi è colpito da questa malattia.”
I dati dello studio ALLELE, pubblicato su “The Lancet Oncology”, mostrano un tasso di risposta obiettiva del farmaco del 51,2%con una durata mediana della risposta di 23,0 mesi nei pazienti con EBV+ PTLD recidivante o refrattaria.
“I dati dello studio ALLELE sono molto promettenti e offrono una speranza per quei pazienti colpiti da PTLD positiva al virus di Epstein-Barr. – commenta Anna Maria Barbui, Responsabile Day Hospital Ematologia, ASST Papa Giovanni XXIII, Bergamo – “È significativo notare che l’84,4% dei pazienti che hanno risposto al trattamento è ancora vivo ad un anno dalla diagnosi.”
I pazienti che hanno risposto a tabelecleucel hanno avuto una sopravvivenza globale ad un anno dell’84,4% rispetto al 34,8% dei non-responder. La sopravvivenza globale mediana stimata è di 18,4 mesi.
Il virus Epstein-Barr che fa parte della famiglia degli herpesvirus, è tra i patogeni più diffusi, con il 90-95% della popolazione adulta globale che risulta positiva all’infezione entro i 30 anni di età.5 Nella maggior parte dei casi, l’infezione da EBV è asintomatica e il virus non rappresenta un rischio significativo per le persone con un sistema immunitario efficiente. I pazienti sottoposti a trapianto vengono trattati con una terapia immunosoppressiva. Questa condizione può portare ad una riattivazione dell’infezione da EBV e ad un mancato controllo della stessa, con un conseguente sviluppo di una malattia linfoproliferativa EBV correlata.
Secondo la definizione dell’Unione Europea, la PTLD con una prevalenza non superiore allo 0,05% della popolazione, è considerata una patologia rara.
Nonostante questo, ogni anno in Italia si eseguono circa 4.000 trapianti di organo solido e circa 2.000 trapianti di cellule staminali ematopoietiche allogeniche con conseguente sviluppo di numerosi nuovi casi di PTLD.
Tabelecleucel è una terapia costituita da cellule T prelevate da donatori sani EBV-positivi e selezionate per riconoscere le cellule B infette. Quando il farmaco viene somministrato al paziente, le cellule T riconoscono ed eliminano le cellule B tumorali infette del paziente stesso, contribuendo a controllare la EBV+ PTLD.
“La EBV+ PTLD è una patologia complessa con una prognosi spesso sfavorevole-conclude Barbui – ma l’introduzione di tabelecleucel apre nuove possibilità, migliorando le opzioni terapeutiche a disposizione dei medici e offrendo un’ulteriore concreta speranza ai pazienti per cui la rapidità dell’intervento è cruciale per la loro sopravvivenza.”
