Biogen ha annunciato la presentazione di nuovi dati a 12 mesi su tofersen, una molecola antisenso sperimentale per il trattamento delle persone colpite da sclerosi laterale amiotrofica con mutazione del gene superossido dismutasi 1. I nuovi dati mostrano che il trattamento precocecon tofersen, rispetto al trattamento ritardato rallenta il declino della capacità respiratoria, della forza muscolare e della qualità di vita. Al momento dell’analisi. poiché la maggior parte dei partecipanti allo studio è sopravvissuta senza ventilazione permanente, la mediana al decesso o alla VP non può essere valutata. I primi dati sulla sopravvivenza, comunque, suggeriscono una riduzione del rischio di morte o di ventilazione permanente. Questi risultati si basano su nuovi dati integrati dallo studio di Fase 3 VALOR e dalla sua estensione in aperto.
Come riportato a ottobre 2021, lo studio randomizzato VALORdi Fase 3 della durata di sei mesi non aveva raggiunto l’endpoint primario, ossia la variazione dal basale alla settimana 28 nella scala di valutazione funzionale rielaborata della SLA. Tuttavia, erano state osservate delle tendenze di riduzione nella progressione della malattia su diversi endpoint secondari, confermate dai nuovi dati a 12 mesi.
“I risultati iniziali a sei mesi – e ora a 12 mesi – mostrano che tofersen è riuscito a incidere su parametri di grande importanza per le persone con SOD1-SLA”, ha dichiarato Timothy Miller, principal investigator di VALOR e co-direttore del Centro SLA presso la Washington University School of Medicine di St. Louis. “Questi nuovi dati a 12 mesi mostrano che tofersen ha rallentato costantemente la progressione della malattia su diversi endpoint: se sarà approvato, potrà cambiare significativamente la vita delle persone colpite da SOD1-SLA”.
La nuova analisi effettuata a 12 mesi confronta i risultati tra i pazienti che sono stati trattati con tofersen dall’inizio dello studio VALOR e coloro che invece sono stati trattati sei mesi dopo, nella fase di estensione in aperto, poiché inizialmente nel braccio di controllo con placebo. Considerando la popolazione complessiva dello studio nell’arco dei 12 mesi, i risultati sono favorevoli al trattamento precoce con tofersen in base a parametri quali: Valutazione clinica delle funzioni mediante ALSFRS-R; Funzione respiratoria misurata in base alla capacità vitale lenta; Forza muscolare misurata in base al punteggio della dinamometria portatile; Qualità di vita misurata mediante questionario di valutazione a 5 voci sulla SLA.
Nel corso del periodo di analisi non è stato possibile stimare il tempo mediano al decesso o alla ventilazione permanente poiché la maggioranza dei partecipanti è riuscita a sopravvivere senza ricorso alla VP. In ogni caso, i primi dati sulla sopravvivenza suggeriscono un rischio di morte o VP e morte ridotti per il trattamento precoce con tofersen.
