Vertex Pharmaceuticals ha annunciato che la Commissione europea ha concesso l’approvazione per l’estensione dell’etichetta di KAFTRIO in un regime di combinazione con ivacaftor per il trattamento della fibrosi cistica (FC) in pazienti di età pari o superiore a 6 anni fino a 11 anni che hanno almeno una mutazione F508del nel gene del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica.
“Siamo lieti che KAFTRIO in un regime di combinazione con ivacaftor sia ora approvato per questi giovani pazienti nell’Unione Europea. Fornisce una nuova opzione di trattamento per i medici per aiutare a trattare la causa alla base di questa malattia devastante nella prima infanzia”, ha affermato Reshma Kewalramani, amministratore delegato e presidente di Vertex. “Questa importante pietra miliare ci avvicina di un passo al nostro obiettivo finale di sviluppare trattamenti per tutti i pazienti affetti da FC”.
“Ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor plus ivacaftor ha mostrato benefici clinici sin dalla sua disponibilità lo scorso anno per le persone con FC di età pari o superiore a 12 anni”, ha affermato il professor Marcus A. Mall, capo del dipartimento di medicina respiratoria pediatrica, immunologia e medicina di terapia intensiva presso il Charité University Medical Center di Berlino. “La FC è una malattia progressiva, in cui i sintomi e il danno d’organo si manifestano molto presto nella vita. In qualità di medico, accolgo con favore l’approvazione di questo medicinale per questa fascia di età più giovane, poiché ci aiuterà a curare i bambini idonei con FC già a partire dai 6 anni”.
Come risultato degli accordi di rimborso a lungo termine in Austria, Irlanda del Nord e Danimarca e delle disposizioni per l’accesso a sistemi sanitari come la Germania, i pazienti idonei in questi paesi avranno accesso all’indicazione ampliata per KAFTRIO in regime combinato con ivacaftor poco dopo l’approvazione regolamentare da parte della Commissione europea.
Vertex continuerà a collaborare con gli organismi di rimborso in tutta l’Unione Europea per garantire l’accesso a tutti i pazienti idonei. Questo medicinale è stato approvato anche dalle autorità di regolamentazione in Nuova Zelanda e in Svizzera, dove è noto come TRIKAFTA, per le persone con FC di età pari o superiore a 6 anni, e continuiamo a lavorare a stretto contatto con il rimborso organismi in questi paesi per garantire l’accesso a tutti i pazienti idonei.
