Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics hanno annunciato che l’Agenzia europea per i medicinali ha concesso la designazione Priority Medicines a CTX001, una terapia genetica CRISPR / Cas9 sperimentale, autologa, ex vivo per il trattamento della beta talassemia trasfusionale dipendente. CTX001 aveva già ottenuto la designazione PRIME per il trattamento dell’anemia falciforme nel 2020. PRIME è un meccanismo di regolamentazione che fornisce supporto tempestivo e proattivo agli sviluppatori di farmaci promettenti per ottimizzare i piani di sviluppo e accelerare le valutazioni in modo che questi farmaci possano raggiungere i pazienti più velocemente. L’obiettivo di PRIME è aiutare i pazienti a beneficiare il prima possibile di nuove terapie innovative che hanno dimostrato il potenziale per affrontare in modo significativo un’esigenza medica non soddisfatta. La designazione PRIME è stata concessa sulla base dei dati clinici di CRISPR e dello studio di fase 1/2 in corso di Vertex su CTX001 in pazienti con TDT. Sulla base dei progressi compiuti fino ad oggi in questo programma, CTX001 ha ottenuto le designazioni di Terapia Avanzata di Medicina Rigenerativa, Fast Track, Farmaco Orfano e Malattia Pediatrica Rare dalla Food and Drug Administration statunitense sia per TDT che per SCD. CTX001 ha anche ottenuto la designazione di farmaco orfano dall’EMA sia per TDT che per SCD. CTX001 è oggetto di studio in due studi clinici in corso come potenziale terapia una tantum per i pazienti affetti da TDT e SCD grave.
