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Leucemia linfatica cronica: nuove speranze dallo studio Murano

Quasi 400 pazienti trattati in un trial clinico condotto grazie alla partecipazione di oltre 100 centri di cura distribuiti in 20 Paesi in tutto il mondo. Sono questi i principali numeri dello studio Murano che ha acceso una luce in più nell’arsenale terapeutico per la leucemia linfatica cronica. È il venetoclax, un farmaco di nuova generazione, che potrebbe aiutare moltissimi pazienti con la forma più grave di questa malattia, quella recidivante e refrattaria ai trattamenti. Già lo scorso dicembre lo studio Murano è stato tra quelli accolti con maggiore interesse durante il congresso annuale dell’American Society of Hematology ad Atlanta e in questi giorni è arrivata una conferma in più con la pubblicazione dei risultati sul “New England Journal of Medicine”.
L’ematologia del Niguarda di Milano è stato uno dei centri con il maggior numero di pazienti arruolati per uno studio che ha portato a un’importante novità. “Per decenni la chemioterapia è stata l’unica arma in nostro possesso per curare questa malattia – dice l’ematologo, Marco Montillo, referente italiano dello studio Murano e autore della pubblicazione-. Ma da oltre dieci anni nel nostro armamentario terapeutico sono comparsi gli anticorpi monoclonali, le cosiddette “pallottole intelligenti”, definite così perché più mirate sull’obbiettivo-tumore rispetto alla chemioterapia. E’ molto più recente – prosegue l’esperto – l’introduzione di farmaci ancora più specifici le cosiddette “piccole molecole”, che agiscono bloccando il meccanismo attraverso il quale la cellula neoplastica si riproduce. In particolare venetoclax rientra in questa categoria ed è il primo farmaco in grado di inibire in maniera selettiva la funzione della proteina BCL-2, “l’interruttore molecolare” che attiva la proliferazione incontrollata dei linfociti neoplastici”.
Lo studio Murano ha valutato l’efficacia del nuovo trattamento contro lo standard di cura attuale. In questo caso parliamo di pazienti recidivanti/refrattari ai trattamenti di prima e seconda linea, per i quali attualmente viene consigliato il ricorso alla combinazione di bendamustina e rituximab. 389 pazienti sono stati arruolati per la sperimentazione, e sono stati divisi in modo casuale in modo da avere un numero uguale di soggetti in terapia con entrambe le combinazioni di farmaci. La terapia è durata per un massimo di due anni, al termine dei quali i risultati dei due gruppi di pazienti sono stati confrontati. I dati emersi sono estremamente interessanti: la sopravvivenza libera da progressione (la percentuale di pazienti a cui la terapia impedisce il peggioramento della malattia) stimata a due anni dall’inizio del trattamento è risultata superiore all’80% tra quelli in trattamento con il venetoclax, contro il 36% osservato tra i pazienti che hanno ricevuto la bendamustina e rituximab.
In definitiva i numeri parlano di una riduzione dell’83% del rischio di progressione della malattia o morte rispetto alla terapia standard. “Si tratta di risultati molto incoraggianti – sottolinea Montillo – sia in termini di sopravvivenza in assenza di progressione, sia dal punto di vista della percentuale di negatività di malattia minima residua, ovvero il parametro che quantifica il numero di casi in cui la malattia non è più riscontrabile con gli esami di laboratorio”.
La leucemia linfatica cronica colpisce prevalentemente dopo i 60 anni e, a seconda delle caratteristiche cliniche e biologiche, ha un andamento più o meno indolente. “E’ la forma di leucemia più diffusa nel mondo occidentale- specifica l’ematologa Alessandra Tedeschi, che segue il programma di trattamento dei disturbi linfoproliferativi cronici del Niguarda Cancer Center-. Oggi in Italia si contano circa 3mila nuovi casi all’anno di questo tumore del sangue, che non di rado può essere tenuto soltanto in osservazione, in particolare nei casi in cui non si accompagna a sintomi e la malattia non progredisce”. Quando però la patologia avanza, si rendono necessari i trattamenti.