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Roche ha annunciato nuovi dati per Hemlibra in diversi studi cardine in persone con emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII al Congresso 2019 della International Society on Trombosis and Haemostasis il 6-10 luglio a Melbourne, in Australia. In totale, Roche ha presentato 21 estratti dal suo programma di emofilia, tra cui cinque presentazioni orali. Sono stati presentati ulteriori dati dai quattro studi clinici chiave HAVEN, che dimostrano la sicurezza a lungo termine, l’efficacia e il beneficio della qualità della vita di Hemlibra in soggetti con emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII. Roche ha anche presentato la prima analisi ad interim dello studio di fase IIIb STASEY, rafforzando il profilo di sicurezza di Hemlibra negli adulti e negli adolescenti con emofilia A con inibitori del fattore VIII osservati nello studio clinico HAVEN 1.

“I dati presentati all’ISTH continuano a rafforzare il potenziale di Hemlibra di ridefinire lo standard di cura per le persone che vivono con l’emofilia A”, ha affermato Sandra Horning, Chief Medical Officer di Roche e responsabile dello sviluppo di prodotti globali. “Siamo particolarmente entusiasti di presentare la prima analisi ad interim dei dati di sicurezza dello studio STASEY, che aggiunge al crescente corpo di prove che supportano Hemlibra come un’opzione terapeutica importante per le persone con emofilia A.”
I dati sull’efficacia, sulla sicurezza e sulla qualità della vita a lungo termine mostrano un beneficio sostenuto da Hemlibra.

Dati aggiornati dagli studi HAVEN raggruppati, in soggetti con emofilia A di tutte le età con e senza inibitori del fattore VIII, hanno dimostrato che un’alta percentuale di pazienti ha subito un trattamento pari a zero sanguina su Hemlibra, e questo è stato mantenuto su una mediana di 83 settimane. In tutti e quattro gli studi HAVEN, oltre l’87% dei partecipanti non ha avuto sanguinamenti articolari e oltre il 92% dei partecipanti non ha avuto sanguinamenti spontanei in ogni intervallo dalla settimana 25. Il profilo stabilito di sicurezza e tollerabilità di Hemlibra era mantenuto.

Inoltre, i dati aggiornati degli studi HAVEN 3 e HAVEN 4 dimostrano che la profilassi dell’Hemlibra offre un miglioramento clinicamente significativo della qualità della vita a lungo termine per la salute, rispetto al precedente trattamento con fattore VIII episodico o profilattico, per le persone con emofilia A con e senza fattore VIII inibitori misurati dal questionario Haem-A-QoL. Nei 28 giorni precedenti l’inizio del trattamento con Hemlibra, il 76% e il 79% dei pazienti impiegati dagli studi HAVEN 3 e HAVEN 4, rispettivamente, non ha riportato giorni di lavoro persi. Alla settimana 25 di HAVEN 3 e HAVEN 4, il 91% e il 93% dei partecipanti non ha riportato alcun giorno di lavoro mancato, rispettivamente, con queste cifre che rimangono stabili in seguito.

I risultati della prima analisi ad interim dello studio di fase IIIb STASEY, compresi i dati di 88 pazienti, rafforzano il profilo di sicurezza di Hemlibra, caratterizzato dallo studio chiave HAVEN 1. HAVEN 1 ha costituito la base dell’approvazione di Hemlibra in persone con emofilia A con inibitori del fattore VIII in oltre 70 paesi in tutto il mondo fino ad oggi. Nello studio STASEY, in soggetti con emofilia A con inibitori del fattore VIII, non sono stati riportati casi di microangiopatia trombotica o eventi trombotici e non sono stati identificati nuovi segnali di sicurezza. Diciotto pazienti hanno riportato un evento avverso correlato ad Hemlibra, di cui uno è stato un grave evento avverso. Gli eventi avversi più comuni, che si sono verificati nel 10% o più delle persone nello studio STASEY, sono stati reazioni al sito di iniezione, dolori articolari, mal di testa e sintomi comuni di raffreddore. I tassi di sanguinamento nelle persone con emofilia A con inibitori del fattore VIII trattati con Hemlibra nello studio STASEY erano anche in linea con le osservazioni precedentemente riportate dallo studio HAVEN 1.
Il trattamento con fattori aggiuntivi potrebbe non essere necessario per le persone su Hemlibra sottoposte ad alcuni piccoli interventi chirurgici

Un’analisi retrospettiva dei dati aggregati attraverso gli studi HAVEN indica che le persone con emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII avevano una ridotta necessità di fattore di coagulazione preventiva durante alcuni interventi chirurgici minori. La maggior parte degli interventi chirurgici minori sono stati eseguiti senza il fattore di coagulazione profilattico, e di questi il ​​90,8% non ha dato luogo a un’emorragia postoperatoria trattata. Dei 18 interventi principali, tre sono stati gestiti senza fattore di coagulazione profilattico, senza sanguinamenti post-operatori. I rimanenti 15 interventi chirurgici principali sono stati gestiti con il fattore di coagulazione profilattico, solo uno dei quali ha provocato un sanguinamento post-operatorio trattato.
Hemlibra è approvato per la profilassi di routine per prevenire o ridurre la frequenza degli episodi emorragici in persone con emofilia A con inibitori del fattore VIII in oltre 70 Paesi in tutto il mondo, sulla base dei risultati degli studi cardine HAVEN 1 e HAVEN 2. Ciò include gli Stati Uniti nel novembre 2017, gli stati membri dell’UE nel febbraio 2018 e il Giappone nel marzo 2018. Hemlibra è stato anche approvato in persone con emofilia A senza inibitori del fattore VIII in oltre 40 Paesi in tutto il mondo, sulla base dei risultati del cardine HAVEN 3 e HAVEN 4 studi. Ciò include gli Stati Uniti nell’ottobre 2018, gli stati membri dell’UE nel marzo 2019 e il Giappone nel dicembre 2018. Sono in corso le comunicazioni con altre autorità di regolamentazione di tutto il mondo.

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