Nuove terapie per l’artrite reumatoide e per il Parkinson: finanziati due progetti di ricerca del Pini-CTO
Il Comitato Tecnico Sanitario del Ministero della Salute ha approvato il finanziamento di due progetti di ricerca dell’ASST Gaetano Pini-CTO che hanno partecipato al “Bando della Ricerca Finalizzata 2018”.
Tra i 1.719 progetti presentati da ricercatori operanti in strutture del Servizio sanitario nazionale, il Ministero ha deciso di finanziarne 197, tra cui 2 coordinati dell’ASST Gaetano Pini-CTO: “Targeting the SHP-2 phosphatase in human rheumatoid arthritis fibroblast-like synoviocytes: an innovative therapeutic option” della dott.ssa Francesca Ingegnoli, per la categoria ‘progetti ordinari’, “Ambroxol as a disease-modifying treatment to reduce the risk of cognitive impairment in GBA associated Parkinson’s disease. A multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled, phase 2 trial” del dott. Roberto Cilia, per la categoria ‘giovani ricercatori’, entrambi dirigenti medici dell’ASST.
“Questo duplice riconoscimento ottenuto dal Ministero della Salute – commenta il dott. Francesco Laurelli, Direttore Generale dell’ASST Gaetano Pini-CTO – di cui siamo molto orgogliosi dimostra che la nostra azienda è un centro d’eccellenza nazionale e internazionale non solo per l’Ortopedia, la Reumatologia e la Neurologia e la Riabilitazione, ma anche per la ricerca scientifica che, insieme con la formazione universitaria e l’assistenza, è un asset fondamentale per migliorare sempre più i servizi offerti ai nostri pazienti. Ringrazio la Direzione Generale Welfare della Regione Lombardia per il supporto tecnico-amministrativo, fornito in fase di application e per il costante interesse manifestato nei confronti dell’attività di ricerca clinica delle aziende del sistema. Ringrazio, infine, i medici ricercatori per l’impegno costante al fine di migliorare l’assistenza sanitaria attraverso la ricerca e la formazione”.
La dott.ssa Francesca Ingegnoli, reumatologa presso l’Unità Operativa Complessa di Reumatologia Clinica dell’ASST Pini-CTO e docente di Reumatologia all’Università degli Studi di Milano, ha vinto per un progetto di ricerca traslazionale sull’artrite reumatoide, dal titolo “Targeting the SHP-2 phosphatase in human rheumatoid arthritis fibroblast-like synoviocytes: an innovative therapeutic option”. Il progetto prevede la collaborazione di Nunzio Bottini, professore dell’Altman Clinical and Translational Research Institute della University of California San Diego. Parte integrante del progetto sono gli ortopedici dell’ASST Gaetano Pini-CTO, coordinati dai Direttori prof. Pietro Randelli e dott. Roberto Viganò.
La ricerca, ora realizzabile grazie all’opportunità data dalla Direzione Generale della Ricerca e dell’Innovazione in Sanità del Ministero della Salute, si propone di indagare le alterazioni metaboliche delle cellule che formano la membrana sinoviale. Queste cellule svolgono un ruolo chiave nel mediare l’infiammazione e il danno articolare in corso di artrite reumatoide e sono considerate un potenziale bersaglio per lo sviluppo di terapie mirate. Saranno condotti esperimenti in vivo e in vitro per valutare come la modulazione o l’inibizione dell’espressione di SHP-2 influenzi la motilità e l’invasività dei sinoviociti. In seguito, sarà valutata la capacità di farmaci sintetici sviluppati specificatamente per interagire con l’SHP-2 nell’ostacolare la capacità dei sinoviociti di proliferare e invadere le strutture anatomiche adiacenti.
Questo studio consentirà di aggiungere un nuovo tassello non solo nella patogenesi della malattia, ma anche nello sviluppo di future strategie terapeutiche mirate dell’artrite reumatoide.
Il dott. Roberto Cilia che ha vinto il bando per la categoria ‘giovani ricercatori’ è specialista in Neurologia, dirigente medico e Coordinatore della Biobanca del Centro Parkinson del Presidio Ospedaliero CTO, Docente a contratto presso la Scuola di Specializzazione in Neurologia dell’Università di Milano-Bicocca. A novembre 2018 è stato tra i relatori della comunità scientifica che si sono riuniti a Bruxelles, insieme ai membri del Parlamento europeo e rappresentanti della Commissione europea, per discutere del rapporto tra le cause e il trattamento della Malattia di Parkinson.
Il progetto con cui ha vinto il bando, ora realizzabile grazie ai finanziamenti del Ministero della Salute, è uno studio clinico di fase 2 in doppio cieco, nel quale 60 pazienti con Morbo di Parkinson e mutazioni del gene GBA1 saranno randomizzati a ricevere ad alte dosi di Ambroxolo, un farmaco ‘da banco’, usato come mucolitico da oltre 30 anni, che si è dimostrato capace di ridurre i livelli di una proteina il cui accumulo è causa di neurodegenerazione oppure riceveranno un placebo per 52 settimane.
L’obiettivo primario è dimostrare l’efficacia di Ambroxolo come terapia “neuroprotettiva” sulla progressione dei sintomi motori e non-motori, valutandone contestualmente anche sicurezza e tollerabilità. Lo studio verrà coordinato del Centro Parkinson della ASST Pini-CTO e si avvarrà della collaborazione del Centro Parkinson dell’IRCCS “C. Mondino” di Pavia e l’Azienda Ospedaliera Universitaria “Luigi Vanvitelli” di Napoli.
