L’EMA concede la valutazione accelerata per la commercializzazione di quizartinib

L’Agenzia europea dei medicinali ha validato la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio del quizartinib, il nuovo agente sperimentato in monoterapia per il trattamento degli adulti con leucemia mieloide acuta FLT3-ITD positiva, una forma estremamente aggressiva di LMA che si associa ad una prognosi sfavorevole e per cui attualmente non esistono terapie specifiche, e concesso la sua valutazione accelerata.
La validazione della domanda di autorizzazione dà inizio al processo di valutazione scientifica da parte del Comitato per i medicinali per uso umano dell’EMA. La valutazione accelerata, che può ridurre significativamente i tempi di valutazione, viene concessa a quei prodotti farmaceutici che secondo l’Agenzia possono essere di maggiore impatto per la salute pubblica e per l’innovazione terapeutica.
La domanda di autorizzazione all’immissione in commercio nell’UE si basa sui risultati dello studio registrativo di fase III QuANTUM-R sul quizartinib, il primo studio randomizzato di fase III ad aver dimostrato che un inibitore FLT3, sotto forma di singolo agente orale, è in grado di prolungare la sopravvivenza globale rispetto alla chemioterapia in pazienti con LMA recidivante/refrattaria con mutazioni di FLT3-ITD. I risultati principali di questo studio sono stati presentati durante la sessione plenaria del 23° Congresso dell’Associazione europea di ematologia tenutosi lo scorso giugno a Stoccolma.
Quizartinib è attualmente sotto valutazione regolatoria da parte del Ministero della salute, del lavoro e della previdenza giapponese, per il trattamento dei pazienti adulti con LMA recidivante/refrattaria FLT3-ITD positiva. La presentazione della domanda di autorizzazione negli Stati Uniti è programmata per la seconda metà dell’anno fiscale 2018.
La LMA è una neoplasia maligna aggressiva del sangue e del midollo osseo, che causa la crescita e l’accumulo incontrollato di globuli bianchi maligni che non funzionano regolarmente e interferiscono con la produzione delle cellule normali del sangue.
Le mutazioni del gene FLT3 costituiscono una delle più comuni anomalie genetiche della Leucemia Mieloide Acuta.² La mutazione FLT3-ITD è la più comune dell’FLT3 e colpisce all’incirca 1 paziente su 4 con LMA.
FLT3-ITD è una mutazione pilota  della leucemia mieloide acuta che si manifesta con elevato carico leucemico, una prognosi sfavorevole e un significativo impatto sulla gestione della malattia per i pazienti con LMA.
I pazienti affetti da LMA con mutazioni FLT3-ITD hanno, infatti, una prognosi complessiva peggiore, che comprende un aumento dell’incidenza di recidiva ed un rischio di morte maggiore a seguito della recidiva stessa, nonché una maggiore probabilità di recidiva dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche rispetto ai pazienti che non presentano questa mutazione.
Il Quizartinib è il prodotto di punta del franchise sperimentale sulla Leucemia Mieloide Acuta di Daiichi Sankyo Cancer Enterprise. E’ un inibitore selettivo orale dell’ FLT3, attualmente in fase III di sperimentazione sia per la LMA recidivante/refrattaria con mutazioni FLT3-ITD in USA e UE, sia per la LMA di nuova diagnosi con mutazioni FLT3-ITD in USA, UE e Giappone, ed è in fase II di sviluppo in Giappone per la LMA recidivante/refrattaria con mutazioni FLT3-ITD.
Il quizartinib ha ottenuto, dalla Food and Drug Administration statunitense, la designazione di “BreakThrough Therapy” per il trattamento dei pazienti adulti affetti da LMA recidivante/refrattaria con mutazioni FLT3-ITD, e la designazione “Fast Track” per il trattamento della LMA recidivante/refrattaria.
Quizartinib ha inoltre ricevuto la denominazione di farmaco orfano dalla stessa FDA e dalla Commissione Europea per il trattamento della LMA, e dal Ministero della Salute, del Lavoro e della Previdenza giapponese per il trattamento della LMA con mutazione FLT3. Il quizartinib è un agente in fase di sperimentazione non approvato per alcuna indicazione in alcun Paese. La sicurezza e l’efficacia non sono state ancora determinate.