Knopp Biosciences presenta dati sul potenziale della sua piattaforma tecnologica Kv7 per l’offerta di farmaci di precisione nel trattamento di varie patologie neurologiche e dei muscoli lisci

Knopp Biosciences ha divulgato dei dati che dimostrano come dei sottogruppi di sostanze presenti nella sua libreria proprietaria di modulatori dei canali del potassio colpiscano selettivamente i sottotipi del canale Kv7 associati a una vasta gamma di patologie neurologiche e dei muscoli lisci.

Michael Bozik, M.D., Chief Executive Officer di Knopp, presenterà i dati derivati ​​dalla libreria proprietaria della Società di oltre 3.000 nuovi composti diretti a modulare il canale Kv7, che regola il flusso di ioni di potassio attraverso le membrane cellulari. I dati dimostrano che specifici sottogruppi di composti Kv7 modulano selettivamente diversi sottotipi di canali Kv7 attraverso intervalli di attivazione e inibizione dei canali, consentendo la selezione di composti in grado di colpire i disturbi neurologici associati principalmente ai canali Kv7.2 / 7.3 e altri associati principalmente ai canali Kv7.4 .

“Caratterizzando una libreria personalizzata di modulatori Kv7 per attività e specificità, abbiamo dimostrato la possibilità di sviluppare trattamenti mirati per diverse malattie del sistema nervoso centrale e della muscolatura liscia”, ha affermato Bozik. “Di conseguenza, crediamo che la nostra libreria Kv7 rappresenti un set di strumenti di precisione per lo studio della farmacologia Kv7 in una vasta gamma di aree terapeutiche con esigenze insoddisfatte.”

Linee cellulari ingegnerizzate che esprimono i sottotipi di canale Kv7.2 / 7.3, Kv7.4, Kv7.3 / 7.5 e Kv7.1 / KCNE1 sono state utilizzate in un formato di screening per caratterizzare l’attività composta. Un test sul flusso di tallio era lo schermo principale per determinare i valori di concentrazione effettivi per l’attività Kv7.2 / 7.3 e per classificare i composti. I composti attivi sono stati quindi contro-schermati contro altre linee cellulari Kv7. Il sistema di patch patch clamp automatizzato QPatch HTx ha fornito un test funzionale di conferma per caratterizzare ulteriormente le proprietà elettrofisiologiche di questi nuovi composti.

Il modulatore Kv7 di Knopp, KB-3061, è in sviluppo preclinico per l’encefalopatia epilettica KCNQ2, una rara malattia neonatale caratterizzata da convulsioni che iniziano nei primi giorni di vita e da un significativo ritardo dello sviluppo.