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Vertex Pharmaceuticals ha annunciato che la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha accettato la sua New Drug Application per il VX-445, tezacaftor e ivacaftor regime combinato. La FDA ha concesso la revisione prioritaria dell’NDA e assegnato una data d’azione mirata alla Prescription Drug User Fee Act del 19 marzo 2020. La presentazione è stata supportata da risultati positivi precedentemente divulgati di due studi globali di Fase 3 su persone con fibrosi cistica: uno studio di fase 3 di 24 settimane in persone con una mutazione F508del e una mutazione di funzione minima e uno studio di fase 3 di 4 settimane in persone con due mutazioni F508del. Entrambi gli studi di Fase 3 hanno mostrato miglioramenti statisticamente significativi della funzione polmonare, che era l’endpoint primario e in tutti gli endpoint secondari chiave. In questi studi, il regime di tripla combinazione era generalmente ben tollerato.

“Se approvato, il regime VX-445, tezacaftor e ivacaftor a tripla combinazione sarebbe un progresso significativo nel trattamento della CF come primo modulatore CFTR per quelli con una mutazione F508del e una mutazione con funzione minima e offrire un ulteriore vantaggio ai pazienti con due mutazioni di F508del”, ha affermato Reshma Kewalramani, Vicepresidente esecutivo e Chief Medical Officer di Vertex. “Il nostro obiettivo è fornire medicinali che trattino la causa alla base della FC nella stragrande maggioranza delle persone con CF. Condividiamo un senso di urgenza con le persone con FC, operatori sanitari e medici per consegnare rapidamente farmaci CF innovativi a coloro che stanno aspettando e non vediamo l’ora di lavorare con l’agenzia mentre esamineranno l’applicazione nel corso dei prossimi mesi.”

La fibrosi cistica è una malattia genetica rara che accorcia la vita che colpisce circa 75.000 persone in tutto il mondo. La CF è una malattia multi-sistema progressiva che colpisce polmoni, fegato, tratto gastrointestinale, seno, ghiandola sudoripare, pancreas e tratto riproduttivo. La CF è causata da una proteina CFTR difettosa e / o mancante derivante da alcune mutazioni del gene CFTR. I bambini devono ereditare due geni CFTR difettosi – uno per ciascun genitore – per avere la CF. Mentre ci sono molti diversi tipi di mutazioni CFTR che possono causare la malattia, la stragrande maggioranza di tutte le persone con CF hanno almeno 1 mutazione F508del. Queste mutazioni, che possono essere determinate da un test genetico o da un test di genotipizzazione, portano alla CF creando proteine ​​CFTR non funzionanti e / o troppo superficiali sulla superficie cellulare. La funzione difettosa e / o l’assenza della proteina CFTR provoca uno scarso flusso di sale e acqua dentro e fuori le cellule in un numero di organi. Nei polmoni, questo porta all’accumulo di muco anormalmente denso e appiccicoso che può causare infezioni polmonari croniche e danni polmonari progressivi in ​​molti pazienti che alla fine portano alla morte. L’età media della morte è nei primi 30 anni.

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