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Alnylam Pharmaceuticals ha annunciato che la Commissione europea ha concesso l’autorizzazione per l’immissione in commercio per GIVLAARI, un’iniezione per uso sottocutaneo mirata all’acido aminolevulinico sintasi 1 per il trattamento della porfiria epatica acuta in adulti e adolescenti di età pari e superiore a 12 anni. L’AHP è una condizione rarissima che provoca attacchi debilitanti di dolore addominale, vomito e convulsioni di grave entità che possono essere potenzialmente letali a causa della possibilità di paresi parziale o completa e arresto respiratorio durante gli attacchi. Molti pazienti accusano inoltre sintomi cronici, tra cui dolore, che persistono tra un attacco e l’altro.

“L’odierna approvazione di GIVLAARI segna un momento storico per i pazienti e le famiglie che convivono con questa devastante malattia genetica, in quanto in Europa non esistono attualmente farmaci approvati che abbiano dimostrato di ridurre la frequenza degli attacchi e il dolore cronico che colpisce molti pazienti”, ha affermato John Maraganore, CEO di Alnylam. “Siamo orgogliosi di mettere GIVLAARI, il nostro secondo farmaco basato sull’RNAi approvato negli ultimi 18 mesi, a disposizione dei pazienti in Europa, e desideriamo ringraziare loro, le loro famiglie, gli sperimentatori e il personale di ricerca perché è grazie al loro aiuto e al loro impegno che è stato raggiunto questo obiettivo”.

“Il timore di non sapere quando avrà luogo un attacco, assieme ai sintomi costanti tra un attacco e l’altro, colpisce ogni aspetto della vita dei pazienti, limitandone la capacità di lavorare e avere una vita sociale”, ha affermato la Dott.ssa Eliane Sardh, Responsabile del Porphyria Centre Sweden, Ospedale Universitario Karolinska, in Svezia. “Secondo la nostra esperienza, la vita dei pazienti è cambiata significativamente da quando hanno ricevuto il trattamento con givosiran. Oltre a una riduzione del numero di attacchi di porfiria che rendono necessario il ricovero ospedaliero e visite sanitarie urgenti, abbiamo osservato miglioramenti dell’opinione dei pazienti sul loro stato di salute e la loro qualità di vita in generale, pertanto tale approvazione è molto importate per i pazienti, le loro famiglie e i professionisti sanitari che si occupano di loro. Alcuni dei nostri pazienti sono riusciti a conseguire risultati personali e professionali eccezionali, che non sarebbero stati possibili prima.”

“È nostra intenzione mettere GIVLAARI a disposizione dei pazienti in Europa il prima possibile e vorremmo sfruttare l’esperienza maturata negli Stati Uniti impegnandoci proattivamente con le autorità nazionali europee nell’ambito di accordi value-based che speriamo accelerino l’accesso a GIVLAARI per i pazienti e la classe medica”, ha affermato Barry Greene, Presidente, Alnylam. “Sebbene ogni Paese disponga di procedure proprie per valutare il valore dei nuovi farmaci, riteniamo che questa tipologia di accordi sia applicabile in molti Paesi, in quanto combina il pagamento basato sulle prestazioni con ulteriori meccanismi finanziari volti a garantire la sostenibilità economica a lungo termine del trattamento di tutti i pazienti affetti da AHP in linea con l’indicazione autorizzata di GIVLAARI.”

“Ora che il farmaco è approvato in Europa sarà estremamente importante identificare correttamente i pazienti che possono beneficiarne. È un passo importante che determinerà un cambio significativo nella qualità di vita dei pazienti, enormemente inficiata dalla preoccupazione e dal rischio di avere attacchi ricorrenti non riconosciuti per tempo” ha dichiarato la Professoressa Maria Domenica Cappellini, una delle maggiori esperte, a livello italiano e internazionale, di malattie ereditarie dell’emoglobina. “È un passo assolutamente rilevante nell’approccio terapeutico delle porfirie epatiche che fino ad ora non avevano alcuna terapia adeguata.”

GIVLAARI ha ricevuto la designazione PRIME dall’Agenzia Europea per i Medicinali e quella di farmaco orfano nell’Unione europea. A GIVLAARI è stata inoltre concessa la valutazione accelerata, una procedura riservata ai farmaci ritenuti di grande interesse pubblico e innovativi dal punto di vista terapeutico, per rendere più rapidamente disponibili ai pazienti i nuovi trattamenti. Questo parere favorevole della CE segue la recente approvazione di GIVLAARI da parte della Food and Drug Administration ottenuta a novembre 2019. In Italia, il dossier di prezzo e rimborso di givosiran è inoltre già stato sottoposto in valutazione ad AIFA a seguito del parere positivo del Comitato per i Medicinali per uso umano dell’Agenzia Europea per i Medicinali.

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