Al via al Careggi la sperimentazione dell’ormone sintetico paratiroideo

Nell’Azienda ospedaliero–universitaria Careggi di Firenze è cominciata la prima somministrazione europea della cura dell’ipoparatiroidismo, malattia rara che compromette l’assorbimento del calcio e il suo utilizzo da parte dell’organismo, essenziale per il funzionamento di vari organi fondamentali come cuore, cervello, nervi e muscoli.
La somministrazione, nella prima paziente al difuori degli Stati Uniti, dell’ormone sintetico che sostituisce quello naturale non più prodotto dalle paratiroidi, è stata approvata dall’Agenzia europea per i farmaci e autorizzata dall’Agenzia italiana del farmaco per una paziente seguita nell’Ospedale Careggi di Firenze, nella struttura dedicata alle Malattie del metabolismo minerale e osseo, diretta dalla Professoressa Maria Luisa Brandi.
“La perdita della funzione paratiroidea – precisa Brandi – porterebbe inevitabilmente alla morte, se non si intervenisse con metodi sostitutivi. Fino ad oggi la funzione endocrina non veniva propriamente sostituita, perché si somministrava solo calcio e vitamina D, con un controllo non soddisfacente della sintomatologia e gravi complicanze quali: calcolosi renale, calcificazioni cerebrali e corneali, con rilevante compromissione della qualità di vita”.
“Solo nel 2016 – conclude Brandi – si è resa disponibile una terapia a base dell’ormone mancante, il paratormone, colmando una lacuna che faceva dell’ipoparatiroidismo l’ultima malattia endocrina da deficit ormonale orfana di una reale cura sostitutiva, che oggi è possibile somministrare per via sottocutanea, come l’insulina”.
Il medicinale utilizzato dal 2016 negli Stati Uniti, nel maggio 2017 è stato approvato dall’Agenzia europea del farmaco attraverso uno studio per la registrazione condotto anche a Careggi dalla Struttura dedicata alle Malattie del metabolismo minerale e osseo che, come Centro di riferimento della rete europea delle malattie rare, ha coordinato l’edizione delle prime Linee guida Internazionali sull’ipoparatiroidusmo. Sempre Firenze ha promosso la nascita dell’Associazione Italiana dei pazienti affetti da questa malattia rara.